Analitycy obniżyli rating uniQure N.V. po tym, jak amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zasygnalizowała, że będzie wymagać badania klinicznego fazy 3 z kontrolą w postaci pozorowanej operacji dla terapii choroby Huntingtona firmy, co osłabiło nadzieje na szybszą ścieżkę zatwierdzenia.
Badanie z kontrolą pozorowaną to rodzaj randomizowanego badania klinicznego, w którym grupa kontrolna otrzymuje nieaktywną, symulowaną procedurę („pozorowaną”) zaprojektowaną tak, aby naśladować aktywną interwencję, często chirurgiczną lub opartą na urządzeniu
Mizuho obniżyło rating akcji do Neutral z Outperform i drastycznie obniżyło cenę docelową do 12 $ z 33 $.
Dom maklerski stwierdził, że zaufanie do elastyczności regulacyjnej dla AMT-130 spadło znacząco po protokole ze spotkania typu A z FDA.
Chociaż Mizuho rozważało możliwość badania fazy 3, spodziewało się bardziej elastycznego podejścia, potencjalnie z wykorzystaniem kontroli historycznej.
Zamiast tego FDA „zdecydowanie” zaleciła prospektywne badanie z kontrolą pozorowaną. Mizuho stwierdziło, że takie badanie byłoby trudne do przeprowadzenia i mogłoby budzić obawy etyczne.
Firma przesunęła oczekiwane wprowadzenie AMT-130 na rynek na 2030 r. z 2028 r. i obniżyła prawdopodobieństwo sukcesu do 15% z 65%, choć utrzymała swoją nieskorygowaną prognozę sprzedaży bez zmian. Jej cel 12 $ odzwierciedla skorygowaną o ryzyko wycenę 6 $ dla AMT-130 i 6 $ dla szacowanej gotówki na koniec 2026 r.
BofA również obniżył rating akcji do Sector Perform i obniżył cenę docelową do 11 $, nazywając aktualizację rozczarowującą.
Bank stwierdził, że FDA nie chce zatwierdzić AMT-130 na podstawie porównań z danymi z historii naturalnej i zamiast tego preferuje randomizowane, podwójnie zaślepione badanie z kontrolą pozorowaną. Spotkanie typu B w celu omówienia projektu badania oczekiwane jest w drugim kwartale 2026 r.
Obie firmy stwierdziły, że trwające dane z fazy 1/2, w tym czteroletni odczyt oczekiwany w trzecim kwartale 2026 r., prawdopodobnie nie będą wspierać zatwierdzenia przy obecnym stanowisku regulacyjnym.
BofA dodał, że szerszy pipeline pozostaje na wczesnym etapie. Dane dotyczące choroby Fabry’ego były pozytywne, ale kohorty ze średnimi i wysokimi dawkami są wstrzymane. Badanie SOD1-ALS pozostaje wstrzymane po poważnym zdarzeniu niepożądanym, podczas gdy dane dotyczące padaczki płata skroniowego przyśrodkowego pozostają ograniczone, a aktualizacja oczekiwana jest w drugim kwartale 2026 r.